प्रायोगिक अध्ययन में प्रायोगिक एएलएस ड्रग धीमा रोग प्रगति

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चाबी छीनना

• एएलएस के इलाज के लिए एक नई दवा ने एक नए अध्ययन में रोगियों में रोग की प्रगति को धीमा कर दिया।
• उन रोगियों के बीच अंतर जो दवा लेते थे और जो एक प्लेसबो लेते थे वे छोटे लेकिन महत्वपूर्ण थे।
• अमेरिका में लगभग 12,000 से 15,000 लोगों के पास ALS है।

एक नए अध्ययन के अनुसार, प्रायोगिक दवा मस्तिष्क रोग अमियोट्रोफिक लेटरल स्क्लेरोसिस (एएलएस) की प्रगति को धीमा करने में मदद कर सकती है।न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ मेडिसिनALS रोगियों के लिए उपचार के विकल्प बहुत सीमित हैं, इसलिए शोधकर्ताओं को उम्मीद है कि यह दवा एक पूरक चिकित्सा के रूप में काम कर सकती है।

ALS दुर्लभ न्यूरोलॉजिकल रोगों का एक समूह है जिसमें तंत्रिका संबंधी विकार और स्ट्रोक (एनआईएनडीएस) के अनुसार स्वैच्छिक मांसपेशियों की गतिविधियों को नियंत्रित करने के लिए जिम्मेदार तंत्रिका कोशिकाएं शामिल हैं, जो चबाने, चलने और बात करने के लिए जिम्मेदार हैं। लक्षण समय के साथ खराब हो जाते हैं, और वर्तमान में कोई इलाज नहीं है। हर साल, संयुक्त राज्य अमेरिका में लगभग 5,000 लोगों का ALS से निदान किया जाता है।

अध्ययन के लिए, जिसे 3 सितंबर को प्रकाशित किया गया था, शोधकर्ताओं ने एक नई दवा का परीक्षण किया, जो एएलएस वाले रोगियों पर एएमएक्स 0035 नामक सोडियम फेनिलब्युटेरेट-टॉरसुरोडिओल का संयोजन है। उन रोगियों में से, 89 को नई दवा दी गई, जबकि 48 को प्लेसबो दिया गया। तब शोधकर्ताओं ने 24 सप्ताह के लिए मरीजों को ट्रैक किया और रोगी के एएलएस की गंभीरता का मापन संशोधित एम्योट्रोफिक लेटरल स्क्लेरोसिस फंक्शनल रेटिंग स्केल (ALSFRS-R) का उपयोग करके उनकी बीमारी की प्रगति को मापा।

अध्ययन के अंत में, एएमएक्स 0035 लेने वाले रोगियों में प्लेसीबो लेने वालों की तुलना में धीमी गति से गिरावट आई थी। शोधकर्ताओं ने दवा के अगले चरण के रूप में लंबे और बड़े परीक्षणों के लिए बुलाया।

"अध्ययन एएलएस और उनके परिवारों के साथ लोगों के लिए एक महत्वपूर्ण कदम है और बहुत ही उम्मीद की खबर है," प्रमुख अध्ययन लेखक सबरीना पगनोनी, एमडी, पीएचडी, हार्वर्ड मेडिकल स्कूल और स्पाउल्डिंग रिहैबिलिटेशन हॉस्पिटल में एक सहायक प्रोफेसर, वेवेलवेल कहते हैं। "AMX0035 के साथ इलाज किए गए मरीजों ने प्लेसबो प्राप्त करने वालों की तुलना में शारीरिक कार्य को लंबे समय तक बनाए रखा। इसका मतलब है कि उन्होंने दैनिक जीवन की गतिविधियों के साथ अधिक स्वतंत्रता को बनाए रखा जो रोगियों के लिए महत्वपूर्ण हैं जैसे कि चलने की क्षमता, बात करने के लिए, और भोजन निगलने के लिए। ”

यह आपके लिए क्या मायने रखता है

एएलएस के इलाज के लिए एएमएक्स 0035 का परीक्षण अभी भी जारी है। लेकिन, समय के साथ, यह नई दवा एएलएस उपचार का एक और मुख्य आधार बन सकती है।

एएलएस को समझना

जब किसी रोगी को ALS होता है, तो वे अपने मोटर न्यूरॉन्स, या तंत्रिका कोशिकाओं को धीरे-धीरे खराब होने का अनुभव करते हैं, जो मस्तिष्क से रीढ़ की हड्डी और मांसपेशियों को संचार प्रदान करते हैं, NINDS बताते हैं। ALS में, मस्तिष्क और रीढ़ की हड्डी में मोटर न्यूरॉन्स को मजबूत बनाते हैं या मर जाते हैं। और मांसपेशियों को संदेश भेजना बंद करें। नतीजतन, मांसपेशियों को धीरे-धीरे कमजोर, चिकोटी, और बेकार हो जाते हैं। समय के साथ, मस्तिष्क अब स्वैच्छिक मांसपेशी आंदोलनों को नियंत्रित करने में सक्षम नहीं है।

मिशिगन स्टेट यूनिवर्सिटी में न्यूरोमस्कुलर मेडिसिन के डिवीजन में मेडिकल डायरेक्टर अमित सचदेव कहते हैं, “एएलएस मरीजों और परिवार के लिए बहुत कठिन बीमारी है।

आखिरकार, ALS वाला व्यक्ति बोलने, खाने, चलने और सांस लेने की क्षमता खो देगा, NINDS कहता है।

NINDS के अनुसार, ALS वाले अधिकांश लोग सांस की विफलता से 3 से 5 साल के भीतर मर जाते हैं, जब लक्षण पहली बार दिखाई देते हैं। निदान वाले लगभग 10% लोग 10 या अधिक वर्षों तक जीवित रहेंगे।

AMX0035 कैसे मदद कर सकता है

वर्तमान में बीमारी की प्रगति को रोकने या उलटने के लिए कोई प्रभावी उपचार नहीं है। हालांकि, ऐसे उपचार हैं जो रोगी को अपने लक्षणों को नियंत्रित करने और उन्हें अधिक आरामदायक बनाने में मदद कर सकते हैं। एएलएस रोगियों को आमतौर पर संभावित भौतिक चिकित्सा और पोषण संबंधी सहायता के साथ दवाओं का संयोजन दिया जाता है।

फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने ALS के उपचार के लिए रिलुज़ोल (Rilutek) और edaravone (Radicava) दवाओं को मंजूरी दे दी। Riluzole मोटर न्यूरॉन्स को नुकसान को कम करने और कुछ महीनों में एक व्यक्ति के जीवित रहने का विस्तार करने में मदद कर सकता है, जबकि edaravone मदद कर सकता है। एक मरीज के दैनिक कामकाज की गिरावट धीमा।

पैग्नोनी कहते हैं, AMX0035 मौजूदा दवाओं के लिए एक प्रतिस्थापन चिकित्सा नहीं है। इसके बजाय, यह एक पूरक चिकित्सा के रूप में कार्य करने में सक्षम होने के बारे में सोचा।

सबरीना पगनोनी, एमडी, पीएचडी

यह बताता है कि हमें ALS से सबसे प्रभावी ढंग से लड़ने के लिए विभिन्न उपचारों के संयोजन की आवश्यकता हो सकती है।

इस नवीनतम अध्ययन में, अधिकांश रोगी पहले से ही रियूज़ोल, एडारावोन या दोनों ले रहे थे। "AMX0035 प्रदान की देखभाल के मानक के शीर्ष पर जोड़ा लाभ," Paganoni कहते हैं। “इसके अलावा, इन दवाओं की कार्रवाई के तंत्र अलग हैं। यह बताता है कि हमें ALS से सबसे प्रभावी ढंग से लड़ने के लिए विभिन्न उपचारों के संयोजन की आवश्यकता हो सकती है। ”

कोई भी ऐसी दवा नहीं बनाई गई है जो पूरी तरह से ALS की प्रगति को रोकती है, लेकिन विशेषज्ञ ALS उपचार के भविष्य के लिए आशान्वित हैं। सचदेव कहते हैं, '' नए इलाज की जरूरत है। "यह दवा एक अच्छा कदम होगा।"

हालांकि, सचदेव ने चेतावनी दी, एएलएक्स के लिए AMX0035 कोई चमत्कारिक इलाज नहीं है। "इस परीक्षण में, मरीजों ने लगातार गिरावट जारी रखी," वे कहते हैं। "उनकी गिरावट धीमी हो गई लेकिन केवल मामूली।"

ALSFRS-R पैमाने पर, अध्ययन के प्रतिभागियों ने औसतन AMX0035 मूल्यांकन किया, औसतन 2.32 अंक 0-48 पैमाने पर उच्चतर है जो एक मरीज की स्वतंत्र रूप से 12 दैनिक गतिविधियों को पूरा करने की क्षमता को तोड़ देता है, जैसे कि बात करना, चलना और लिखना।

AMX0035 के साथ आगे क्या होता है

सचदेव कहते हैं कि यह विशेष रूप से अध्ययन अपेक्षाकृत कम था, यह स्पष्ट नहीं कर सकता है कि क्या दवा किसी व्यक्ति की मृत्यु में देरी कर सकती है और उन्हें मांसपेशियों के आंदोलनों पर अधिक नियंत्रण दे सकती है। हालांकि, ट्रायल जारी है।

ट्रायल पूरा करने वाले प्रतिभागियों को AMX0035 लॉन्ग-टर्म लेने का विकल्प दिया गया था। "यह विस्तार महत्वपूर्ण है क्योंकि यह हमें जीवित रहने पर दवा के प्रभाव के बारे में सिखाएगा," पागनोनी कहते हैं। "हम अब तीन साल तक प्रतिभागियों का अनुसरण कर रहे हैं।"

Paganoni ALS उपचार के भविष्य को लेकर आशान्वित है।

वह कहती हैं, "धीमी गति से होने वाली बीमारी एएलएस जैसी तेजी से प्रगतिशील बीमारी में एक महत्वपूर्ण लक्ष्य है क्योंकि धीमी बीमारी का मतलब है शारीरिक क्रियाओं का अधिक समय तक रहना और दैनिक जीवन की गतिविधियों के साथ अधिक स्वतंत्रता।" "हमें उम्मीद है कि, भविष्य में, हम एक दवा या दवाओं के संयोजन को खोजने में सक्षम होंगे जो बीमारी को पूरी तरह से रोक सकते हैं या यहां तक ​​कि उल्टा भी कर सकते हैं। इस बीच, इस तरह की हर सफलता की कहानी हमें बताती है कि हम सही रास्ते पर हैं। ”